Pacjenci są ostatecznymi beneficjentami technologii rozwijanych w projekcie. Odgrywają kluczową rolę w projektowaniu badań klinicznych, a ich przedstawiciele będą zaangażowani w komunikację, rozpowszechnianie wyników oraz analizy ekonomiczne w ochronie zdrowia.
ENCANTO ma na celu wprowadzenie na rynek pierwszej terapii regeneracyjnej dla PFOA (choroby zwyrodnieniowej stawu rzepkowo-udowego). Aby zmaksymalizować korzyści dla pacjentów, przedstawiciel pacjentów Steve O’Keeffe, założyciel platformy Angry@Arthritis, wraz z Corné Baatenburg de Jong z Holenderskiego Towarzystwa Reumatologicznego (ReumaNederland), będą integralną częścią projektu, zapewniając rozwój zorientowany na pacjenta poprzez integrację z konsorcjum.
To jest moja inspiracja dla Angry@Arthritis – nie chcę, aby inni czuli się bezradni.
- Steve'a O' Keeff
Cele badania klinicznego i jak uczestniczyć jako pacjent
Wstępne badania wykazały bezpieczeństwo i skuteczność stosowania chrząstki z chondrocytów nosowych (N-TEC) w leczeniu ogniskowych ubytków chrząstki w kolanie, łagodzeniu objawów pacjentów i poprawie jakości życia. Na podstawie tych wyników zainicjowano nowe badanie ENCANTO.
Planowane jest rozpoczęcie randomizowanego klinicznego badania fazy II dotyczącego (choroby zwyrodnieniowej stawów rzepkowo-udowej (PFOA) na początku 2025 roku, aby wykazać skuteczność naszej innowacyjnej terapii. Projekt badania obejmie dwie grupy pacjentów w zależności od stopnia zaawansowania choroby: grupę z wczesnym do umiarkowanego PFOA oraz grupę z zaawansowanym PFOA. W grupie z wczesnym PFOA porównamy naszą innowacyjną terapię (N-TEC) z procedurą chirurgiczną (autologicznie indukowana chondrogeneza matrycowa, AMIC). W grupie pacjentów z zaawansowanymi stadiów porównamy N-TEC z (częściową) endoprotezą kolana (wymiana stawu). Po ocenie stopnia zaawansowania PFOA, pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z grup terapeutycznych. Kontynuacja będzie trwać dwa lata, aby ocenić kliniczną skuteczność leczenia.
Badanie jest finansowane przez Unię Europejską w ramach projektów Horyzont Europa. Będzie przeprowadzone w 11 europejskich ośrodkach klinicznych doskonałości.
Główne kryteria włączenia:
- Objawowe PFOA Iwano stopnia 1-4
- Ubytek chrząstki stopnia 3-4 rzepki, kłykcia kości udowej lub obu
Główne kryteria wykluczenia:
- Wcześniejsze leczenie chirurgiczne docelowego kolana w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Zwyrodnieniowa choroba stawu piszczelowo-udowego
- Objawowe uszkodzenie łąkotki
- Przewlekłe reumatoidalne zapalenie stawów i/lub zakaźne zapalenie stawów
- Choroba zwyrodnieniowa stawu w przedziale przyśrodkowym lub bocznym
